台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其新型、首创抗体药物偶联物（ADC）OBI-999治疗胰腺癌的孤儿药资格（ODD）。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。

在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物上市后针对所批准适应症为期7年的市场独占期。

胰腺癌起源于外分泌或内分泌胰腺细胞，被认为是由不良饮食、吸烟和遗传因素引起的。胰腺癌是一种致命的疾病，目前在美国影响69839人，5年生存率仅为8.5%。

此外，治疗选择仅限于对疾病早期阶段的患者进行手术切除，这类患者中的5年生存率仍只有34.3%。由于胰腺癌在早期阶段并无症状，大多数患者未确诊或被误诊，直到疾病的晚期阶段。

手术对这一阶段的胰腺癌已不再有效，患者治疗选择非常有限。

OBI-999是一种新型、首创（first-in-class）抗体药物偶联物（ADC），选择性靶向糖脂抗原Globo H，这是一种在多达15种上皮癌症中表达的抗原。

OBI-999采用了专有的连接技术，该技术为癌症药物提供了一致的药物抗体比（DAR）。

OBI-999利用一种Globo H抗体靶向高表达Globo H的癌细胞，通过抗体的特异性向目标癌细胞内释放小分子化疗药物，直接对其进行细胞毒性治疗。

Globo H靶向抗体OBI-888目前处于I/II期临床，评估作为一种免疫肿瘤学疗法的安全性和疗效。

在多种类型肿瘤（胰腺、肺、胃和乳腺）的临床前异种移植动物模型中，OBI-999在各种剂量下均显著缩小了肿瘤体积。

在临床前单剂量和重复剂量毒理学研究中，OBI-999的耐受性良好，并显示出良好的安全性。台湾浩鼎拥有OBI-999的全球权利。

OBI-888也具有抗免疫抑制和抗血管生成的作用。在多种肿瘤类型（胰脏癌、结肠癌，肺癌和乳癌）的临床前异种移植动物模型中，OBI-888在多种剂量下均能有效地缩小肿瘤。

在临床前单次和重复剂量毒理学研究中，OBI-888表现出良好的耐受性且无不良反应。

目前，OBI-888也已进入I/II期临床（NCT03573544），评估用于多种实体瘤的治疗，包括胰腺癌、胃癌、结直肠癌、食管癌等。台湾浩鼎拥有OBI-888的全球权利。

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