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医学知识讲座 15: 药物承载医学的解决方法(下)

挚馨健康 XIN HEALTH 编辑团队 2019-08-20 13:53:11 发布

在上篇我们提到药是医学解决方案的物质载体,还有何为好药。那么药是如何反映不同年代的医学认知水平的呢?我们将在本文中一一解答。

药反映医学认知水平

只有医学整体认知水平提高了,才可能交付出更好的载体,也就是好药。这就是关于药的第二个层面。每一种药,都代表了不同年代的认知水平。在认知水平低下的年代,人类只能靠偶然来发现药。实际上,咱们吃的很多药是意外所得。

比如“伟哥”,本是治疗心脏病的药,结果发现男病人吃了以后各个都“挺高兴”,原来它可以帮助勃起。所以,“伟哥”就用于治疗阳痿了。这个药物研发过程,就是某种物质和我们希望出现的解决方案偶然匹配上了。找到这个载体是意外所得。

后来,医学对于病的研究越来越深入,知道了病的机理,药物研发就变成了用已有的化学分子,一个一个去试,看看能不能找到合适的药。这虽然比偶然发现靠谱了一点,但这依然是一个认知水平相对低下的时代。

用这种方法研发新药的成功率低,耗时费力。更关键的是,用这种方法找到的药不精准,一个药通常可以影响很多机能。我们希望出现的作用就是治疗作用,不希望出现的是副作用。

还说“伟哥”,靠扩张血管来增加海绵体的供血,带来勃起。但它也同时扩张很多其它部位的血管,这样也就有了副作用。比如眼睛胀、头疼等等。

实际上,咱们吃的很多药是意外所得实际上,咱们吃的很多药是意外所得

整体认知水平提高,也就能交付出更好的药。因此,药物研发进入了一个新时代。在电影《我不是药神》的情节里提到一种病——慢性粒细胞性白血病。

以前,医学对于这个病的认知很粗浅,治疗只能靠普通的化疗药。化疗药会带来巨大的副作用:倦怠、乏力、脱发、恶心、呕吐、消瘦、器官功能损害。同时,治疗效果还不好,病人生存率很低。

那个年代,无论怎么监管生产过程,医生怎么调整用药,患者怎么配合,药物的有效性也不可能再改善,副作用也不可能再缩小了。

新的研发思路,让好药的出现成为可能。也就是先找这种病的发病机制,越精准越好,如果找到一个关键点就更好了。

到了1983年,医生们找到了这个关键点,也就是慢性粒细胞性白血病的罪魁祸首,是一段称为 BCR-Abl 的基因。这段基因合成的蛋白,不断地给细胞“乱发信号”,让细胞变成癌细胞。

到此,发病机制明确了,并且精准到了一个靶点。接下来,根据靶点设计出了专门的分子药物,它不仅稳准狠,而且减少了副作用。这个药就是格列卫,它带来了一个精准药物研发的新时代。

在它以前,只有不到30%的病人能够活过5年;有了格列卫,这一数字提高到了89%。5年之后,接近99%的病人可以达到完全缓解。

而且药物的副作用也大大降低了。服用这种药的病人甚至看不出任何异常,可以和正常人一样生活和工作。格列卫就是理想中的好药。

这就是关于药的第二个层面:不同水平的认知体系,一定会出现不同水平的载体。认知越来越精细,好药出现的可能性就越来越大。这是解决好药研发的最核心的思路。

认知提高保障药的安全有效

医学整体认知水平越来越深入,不仅可以造出好药,还可以让曾经的毒药救命。如果认知错误,好药也可以杀人。

这就是关于药的第三个层面。比如,潘金莲毒死武大郎的砒霜,它的化学名称是三氧化二砷。在所有人眼里,砒霜是毒药,可以害人。

但是,随着认知水平越来越深入,今天的医生用所谓的毒药——三氧化二砷,治疗某种类型的急性白血病。联合其他药物,可以将这种凶险、死亡率很高的白血病的5年无病生存率,提高至90%以上。

相反,如果不能提高认知水平,好药也可以害人。比如,现在治疗麻风病结节性红斑,还有多发性骨髓瘤这两种疑难病有一种药,叫做沙利度胺,也叫反应停。

如果认知错误,好药也可以杀人如果认知错误,好药也可以杀人

但是,这个药在几十年前就是臭名远扬的“魔鬼”。它曾经造成了全球15000多名孩子畸形,造成的流产、早产、死胎更是不计其数。

这些畸形婴儿的胳膊、腿都很短,手和脚直接长在躯干上,就像海豹一样。所以也被称为“海豹儿”,沙利度胺致畸的“海豹儿”。

所有的医生和药物研究者,都把这件事看做药品安全的一个血淋淋的反面教材。但是客观地说,反应停这个药没错,错就错在那个认知水平低下的年代。

这个药就是用错了人,用错了适应症。它用在改善孕妇早孕反应上,所以好药成了杀人恶魔。所以,对于药安全性和有效性,法律监管只能保证它是一个“合格”的药。

但是,让药更安全、更有效、副作用更小,最终依靠的是整体医学认知水平的提高。

 

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