礼来（Eli Lilly）近日宣布，精准肿瘤学药物Retevmo（selpercatinib，40mg和80mg胶囊）注册I/II期临床研究LIBRETTO-001的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），结果分为2篇文章发表。

重点关注RET基因（转染期间重排基因）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者队列和RET基因改变的甲状腺癌患者队列的疗效和安全性结果，显示Retevmo治疗在这2个患者群体中产生了持久的客观缓解。

Retevmo是一种选择性RET激酶抑制剂，能够阻断RET激酶，并阻止癌细胞生长。

今年5月，Retevmo获得美国FDA批准，用于治疗肿瘤中RET基因存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：NSCLC、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。

Retevmo是第一个被批准专门用于携带RET基因改变的癌症患者的治疗药物。具体而言，该药被批准用于治疗：

（1）晚期或转移性NSCLC成人患者；
（2）年龄≥12岁、需要系统治疗的晚期或转移性MTC患者；
（3）年龄≥12岁、需要系统治疗、对放射性碘治疗停止应答或不适合放射性碘治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。

特别值得一提的是，高达50%的RET融合阳性NSCLC患者可能存在肿瘤脑转移，在存在基线脑转移的患者中，Retevmo显示出强劲疗效，颅内缓解（CNS-ORR）高达91%（n=10/11）。

基于LIBRETTO-001研究的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据，Retevmo通过FDA的加速审批程序获得批准。

这些适应症的持续批准将取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

礼来肿瘤学总裁Anne White表示：“在今年早些时候将首个FDA批准的RET抑制剂应用到患者身上之后，很高兴在RET驱动的癌症患者的最大规模临床试验中获得详细的安全性和疗效研究结果。

观察到的有意义的结果加强了这种精准肿瘤学药物在治疗RET驱动的非小细胞肺癌和甲状腺癌方面的价值，并强调了礼来致力于帮助癌症患者过上更健康的生活。”

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